Akcie společnosti Agios Pharmaceuticals na burze NASDAQ výrazně posílily poté, co americký regulátor FDA schválil přípravek AQVESME (mitapivat) pro léčbu anémie u pacientů s alfa i beta talasemií. Trh na zprávu reagoval okamžitě: titul během dne přidával zhruba 18 %, protože jde o rozšíření indikace, které může rychle otevřít nový zdroj tržeb.
Co FDA schválila a proč je to důležité
Talasemie je dědičné onemocnění krvetvorby, při němž tělo nevytváří dostatek funkčního hemoglobinu. Důsledkem bývá dlouhodobá únava, slabost a u části pacientů i závislost na opakovaných transfuzích. Právě chronická anémie a s ní spojené komplikace jsou pro nemocné zásadní zátěží a pro zdravotní systém nákladovou položkou.
Mitapivat míří přímo na procesy uvnitř červených krvinek a má pomoci, aby byly „odolnější“ a déle vydržely v oběhu. Firma si od schválení slibuje zejména zmírnění únavy a u části pacientů také snížení potřeby transfuzí, což na konferenčním hovoru zdůrazňoval i management společnosti.
Schválení AQVESME posouvá mitapivat z okrajového využití k širší klinické roli: cílem je nejen zlepšit laboratorní hodnoty, ale i každodenní fungování pacientů a jejich závislost na transfuzích.
Kolik pacientů a jaká cena: malý trh, velké číslo
Agios na americkém trhu pracuje s takzvanou „adresovatelnou“ populací přibližně 4 000 pacientů. Talasemie patří v USA mezi vzácnější diagnózy, v globálním měřítku je však rozšířenější, což do budoucna ponechává prostor i pro další expanzi mimo Spojené státy.
Firma zároveň oznámila, že stanovila roční cenu léčby na 425 000 $ (8 500 000 Kč) za pacienta. Pro investory je to klíčový údaj: i relativně omezený počet nemocných může při takové ceně generovat významné tržby, pokud se podaří prosadit úhrady a rychle nastartovat předepisování.
Mitapivat už jednou uspěl, teď má druhý motor růstu
Mitapivat není pro Agios novinkou. FDA jej již dříve schválila pro dospělé pacienty s deficitem pyruvátkinázy (PKD). Nová indikace u talasemie tak rozšiřuje komerční potenciál stejné molekuly a snižuje závislost firmy na jediném úzkém segmentu.
Podle odhadu společnosti by mitapivat napříč indikacemi PKD a talasemie mohl dosáhnout vrcholových globálních tržeb 1 mld. $ (20 000 000 000 Kč). V kontextu biotechnologického sektoru jde o ambici, která je při úspěšném náběhu prodejů schopná výrazně přepsat valuaci firmy.
Obrat po zklamání v roce 2025
Růst kurzu má i psychologický rozměr. Agios se v průběhu roku potýkala se zklamáním kolem vývoje mitapivatu v jiné oblasti, což na sentimentu zanechalo stopu. Aktuální verdikt FDA však ukazuje, že společnost dokáže svůj hlavní program zhodnotit alespoň tam, kde klinická data a regulační argumenty drží pevně pohromadě.
Nejbližší týdny ukážou, jak rychle firma přetaví regulační úspěch do reálných preskripcí a úhrad. Jedno je ale už nyní zřejmé: schválení AQVESME dalo Agios do ruky silný příběh růstu, který trh ocenil okamžitě.
Zdroj: yahoo.com